שופך אור על הגנום האפל

חלבונים שתוארו לאחרונה מובילים לטיפולים תרופתיים חדשים ומבטיחים

בביולוגיה בתיכון לימדו אותנו שאלפי חלבונים שונים נותנים צורה לתאים בעור שלנו, בשרירים, בעצבים, באיברים וברקמת החיבור. כל חלבון בנוי משרשרת של חומצות אמינו על פי תבנית המקודדת ב- DNA שלנו - הגנום.

בעוד שמדענים רשמו בהצלחה את רוב כשלושה מיליארד ה"אותיות "בגנום האנושי, הם לא פענחו במלואם את ה"פרוטום" - קבוצת החלבונים המקבילה בגוף. למעשה, כמעט אחד מכל שלושה מהחלבונים שלנו לא התאפיין בפרטי פרטים, ויותר מ -6,000 חלבונים המקודדים על ידי הגנום ה"כהה "הזה נותרים במידה רבה ללא מחקר.

השאיפה להבין טוב יותר את הגנום האפל - ואולי לחשוף טיפולים חדשים למחלות - היא כבר זמן רב תשוקה מניעת לטיודור אופרה, דוקטורט, פרופסור ומנהל החטיבה לאינפורמציה טרנסלציונית במחלקה הפנימית באוניברסיטת ניו מקסיקו.

"רק כ -3,000 חלבונים אנושיים נחקרים היטב, מובנים היטב", אומרת אופרה. "תחשוב על זה - ספרי הלימוד התרופתיים והביוכימיים שלנו מכסים כ -15 אחוזים מהפרוטום האנושי. יש צורך בהרבה יותר עבודה להשלמת שאר הפאזל".

אופרה היא חוקרת מובילה בפרויקט המאיר את הגנום הסוער (IDG), במימון המכונים הלאומיים לבריאות. הוא כולל חוקרים אמריקאים מאוניברסיטת קליפורניה, דייוויס, אוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו, אוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'אפל היל, אוניברסיטת וושינגטון בסנט לואיס, בית הספר לרפואה של איקאן בהר סיני, אוניברסיטת מיאמי ומכללת מסצ'וסטס. בית חולים, כמו גם משתפי פעולה באנגליה, דנמרק, רומניה והודו.

בחודשיים הראשונים של השנה קיבל אופרה המשך של מיליון דולר להענקת המענק הרב-שנתי שלו למרכז ניהול הידע של IDG, והוא גם ישתף בפרס חדש של 1 אלף דולר עם עמית במעבדת ג'קסון בבר הארבור, מיין.

אופרה ולארי סקלאר, דוקטורנט, פרופסור מכובד במחלקה לפאתולוגיה של UNM, מרלין ס באדקה ורוברט א.אנדרסון יו"ר ניחן בגילוי תרופות לסרטן ומנהל מרכז UNM לגילוי מולקולרי, שותפים גם הם עם עמית באוניברסיטה של בית הספר לרפואה של מיאמי במרכז להפצת משאבים והסברה של IDG.

בשנה שעברה הציע מרכז ניהול הידע של אופרה IDG תוכנית אלגנטית בת ארבעה חלקים לקטגוריית הגנום לפי האופן בו נחקרו בהרחבה גנים - והחלבונים שהם מקודדים -.

עד כה, גירעון הידע נוטה להנצחה עצמית, מכיוון שמדענים נוטים יותר לקבל מימון לחקר אותם אזורים בגנום שכבר מתוארים בצורה טובה יחסית - קצת כמו האיש הקפצן שמחפש את המפתחות שלו מתחת לפנס הרחוב כי שם נמצא האור.

באמצעות קונסורציום IDG, NIH מובילה את המאמץ העולמי להדריך מדענים לקראת חקר חלבונים לא נחקרים, שחלקם בטוח יהוו יעדים מבטיחים לטיפולים תרופתיים חדשים.

למעשה, 2018 הייתה שנה יוצאת דופן להוספת חלקים חדשים לפאזל: שיא של 14 מטרות תרופות חדשות נכנסו לשוק כאשר תרופות חדשות אושרו בארה"ב, באירופה וביפן. וכרגע, ל- IDG יש 400 חלקי פאזל "כהים" נוספים בשערותיה הצולבות, כאשר פריצות דרך נוספות צפויות בקרוב.