מרכז הסרטן של UNM ממלא תפקיד מרכזי בבדיקה ראשונה בבני אדם של תרופה חדשה לסרטן

תרופה חדשה מבטיחה מכוונת לגידולים מוצקים; ניסויים קליניים שלב 1A הושלמו בהצלחה

Albuquerque, NM - מרכז הסרטן המקיף של אוניברסיטת ניו מקסיקו שיחק תפקיד מפתח בניסויים הקליניים הראשונים של תרופה חדשה המכוונת לגידולי סרטן מוצקים. הניסויים הקליניים שלב 1A מציינים את הפעם הראשונה אי פעם שהתרופה הייתה בשימוש באנשים. הוא נפתח במספר אתרים ברחבי הארץ. אוליבייה ריקס, MD, PhD, ממרכז UNM Comprehensive Cancer Center, פיקח על פיתוח הפרוטוקול הלאומי של הניסויים הקליניים והנחה את הניסוי בניו מקסיקו.

התרופה, הנקראת BXQ-350, הוכחה במחקרים פרה-קליניים כדי לגרום לתאי סרטן למות אך יש לה השפעה מועטה על תאים נורמליים. הוא מיוצר על ידי Bexion Pharmaceuticals, חברת ביוטכנולוגיה בבעלות פרטית, המתמקדת בריפוי לסרטן. BXQ-350 מורכב מחלבון אנושי בשם SapC ושומן אנושי בשם DOPS.

חוקרים קליניים עבור הניסוי הקליני שלב 1A בדקו את הבטיחות של BXQ-350. "היה לו פרופיל בטיחות טוב מאוד", אומר ריקס. ריקס מקווה שהתרופה תמשיך להראות הבטחה למי שסרטן המוח שלהם חזר על עצמו. הוא מצפה במיוחד לאלו שאובחנו עם גליובלסטומה מולטיפורמה, סרטן מוח אגרסיבי במיוחד.

תרופות וטיפולים חדשים לסרטן עוברים סדרה של שלבים לפני שמינהל המזון והתרופות של ארצות הברית מאשר אותם לשימוש באנשים. התהליך כולו יכול לקחת עשור או יותר ולעלות מיליארדי דולרים. השלבים המוקדמים בודקים האם התרופה או הטיפול החדשים בטוחים, מהן תופעות הלוואי שלה ומה המינון הטוב ביותר לטיפול. בשלבים מאוחרים יותר בודקים אם התרופה או הטיפול החדשים עובדים טוב יותר מהטיפול הסטנדרטי. כל הניסויים הקליניים בארצות הברית חייבים לעמוד באמצעי בטיחות מחמירים שה-FDA אוכף.

טרי נובאק, RN, שימשה כמתאמת הניסויים הקליניים של האחות לניסוי הקליני BXQ-350 במרכז הסרטן של UNM. "זה היה כבוד עבורי להיות חלק מהמשפט הזה", היא אומרת. "התרופה נסבלה היטב עם מינימום תופעות לוואי".

הניסויים הקליניים המוקדמים ביותר נקראים ניסויים קליניים שלב 1A. חוקרים קליניים מוודאים שהאנשים שמצטרפים לניסוי קליני שלב 1A פועלים לפי מערכת הכללים של הניסוי, הנקראת פרוטוקול. ה-FDA מאשר את פרוטוקול הניסוי הקליני לפני שהוא יכול להתחיל. הפרוטוקול מפרט את הפרטים כיצד תינתן התרופה או הטיפול ואילו נתונים ייאספו. חשוב לציין, הוא גם מתאר את התנאים שבהם חוקרים יסגרו את הניסוי הקליני.

ניסויים קליניים שלב 1 בודקים עד כמה תרופה בטוחה לאנשים וכיצד היא נעה בגופם של אנשים. ניסויים פרה-קליניים נרחבים, שחוקרים עורכים בבעלי חיים, מציעים טווח התחלתי למינונים בטוחים באנשים. ניסויים קליניים שלב 1 מתחילים במינון הנמוך ביותר שבו מצפים החוקרים הקליניים לראות השפעה. הפרוטוקולים קוראים לעלייה הדרגתית במינון תוך צפייה באנשים בניסוי בזהירות רבה.

חוקרים קליניים עשויים לסגור ניסוי קליני בכל עת אם לאנשים בו יש תופעות לוואי חמורות. ניסויים קליניים שלב 1 אינם משתמשים בפלצבו; כולם בניסוי יודעים שהם מקבלים את התרופה החדשה. "מטופלים בניסוי זה הם באמת הגיבורים שלנו", אומר נובאק על האנשים בניסוי BXQ-350. נובאק עזר להם לעמוד בפרוטוקול הניסוי הקליני. היא אומרת, "האומץ והאמון שלהם במרכז הסרטן של UNM ובד"ר ריקס אפשרו את הניסוי הזה".

Rixe יצרה את פרוטוקול Phase 1 ופיקחה על פיתוח הפרוטוקול עבור כל האתרים בהם התקיימו הניסויים הקליניים Phase 1A BXQ-350, בנוסף לניהול הניסוי הקליני Phase 1A במרכז UNM Cancer. הוא גם היה מעורב בפיתוח התרופה באמצעות ניסויים פרה-קליניים, עד לאפליקציית Investigational New Drug שלה.

ריקס וצוות הניסויים הקליניים שלו שלב 1 במרכז הסרטן UNM השלימו 12 ניסויים קליניים שלב 1 בניו מקסיקו. "אנחנו מציעים את מה שמרכזי סרטן אחרים, כמו הרווארד ו-MD Anderson, מציעים למטופלים שלהם", אומר ריקס. "החולים המטופלים במרכז הסרטן של UNM הם מהראשונים בעולם שקיבלו את התרופה הזו".

על Bexion Pharmaceuticals
Bexion Pharmaceuticals היא חברת ביוטכנולוגיה פרטית המתמקדת בפיתוח ומסחור של תרופות חדשניות לסרטן. התרופה הביולוגית הראשונה מסוגה של Bexion, BXQ-350, הדגימה מיקוד סלקטיבי לגידולים עם פוטנציאל ליעילות קלינית במגוון רחב של סוגי סרטן. בשנת 2013 העניק ה-NCI ל-Bexion פרס "גשר" יוקרתי בסך 3 מיליון דולר לתמיכה בבדיקות של BXQ-350 במרפאה. בפברואר 2015, ה-FDA העניק ל-Bexion Orphan Drug סטטוס של Saposin C, המרכיב הפעיל בתרופה הקניינית שלה BXQ-350, לטיפול פוטנציאלי בגליובלסטומה מולטיפורמה (GBM), סוג של סרטן המוח. ביוני 2015, Bexion זכתה בפרס Tibbett's מטעם מינהל העסקים הקטנים על דוגמה למיטב החדשנות. למידע נוסף, בקר www.bexionpharma.com.

על מרכז הסרטן המקיף של UNM
אל האני מרכז סרטן מקיף של UNM הוא מרכז הסרטן הרשמי של ניו מקסיקו והמרכז היחיד לסרטן המיועד למכון הסרטן הלאומי ברדיוס של 500 מייל. 125 הרופאים המוסמכים באונקולוגיה כוללים מנתחי סרטן בכל מומחיות (בטן, חזה, עצם ורקמות רכות, נוירוכירורגיה, גניטורינארית, גינקולוגיה וסרטן ראש וצוואר), המטולוגים למבוגרים וילדים/אונקולוגים רפואיים ורופאי רפואה בתחום הרנטגן. .

מידע ליצירת קשר עם מרכז הסרטן המקיף של UNM
דורותי הורנבק, JKPR, 505-340-5929, dhornbeck@jameskorenchen.com
Michele Sequeira, UNM Cancer Center, 505-925-0486, msequeira@salud.unm.edu