לתרגם
$ {alt}
מאת מייקל האדרל

חנקת דלקת

תרופות מראות תוצאות מבטיחות בטיפול בסקלרודרמה מקומית בילדים, מופעי מחקר של UNM

ארמני סאנצ'ס היה פעוט כשאמה עלמה גילתה כתם חום קטן מתחת לזרועה השמאלית. רופא אמר לה שמדובר באקזמה ואמר שזה יחלוף כשהילדה תגדל - אבל הבעיה הלכה והחמירה.

"שמתי לב לאן זה התחיל להתפשט לזרוע העליונה", אומרת אלמה. "בסופו של דבר קניתי את קרמי האקזמה, השמפו, התחליב - שום דבר לא עזר".

עבור עלמה ובעלה ז'וזה הייתה תחילתה של אודיסיאה של ביקורים רפואיים בחיפוש אחר אבחנה. ארמאני נראה בלאס קרוסס ובסילבר סיטי לפני שרופא באלבקרקי אישר אבחנה של טרשת מקומית - הצטלקות והתקשות העור הנובעת מדלקת.

"כשראתה את ארמאני וראתה כמה גרוע היא אמרה, 'אני צריך לשלוח אותך למישהו שממש טוב בזה'", אומרת אלמה. "אז העבירו אותנו לד"ר קלמפוקיס".

יואניס Kalampokis, MD, PhD, עוזר פרופסור באגף הראומטולוגיה של אוניברסיטת ניו מקסיקו, רואה מאות ילדים מכל רחבי המדינה עם מחלות אוטואימוניות ודלקתיות - רבים מהם נדירים.

כשזה קרה, הוא כבר השתמש בטיפול חדש לטיפול בסקלרודרמה מקומית בילדים.

הרופאים לא יודעים מה גורם לסקלרודרמה. אין תרופה, ולכן הם מתמקדים בשליטה על הדלקת באמצעות תרופות. הטיפול הסטנדרטי הוא שילוב של סטרואידים ומתוטרקסט, תרופה לסרטן, אבל זה לא מתאים לכולם.

Kalampokis השתמש ב- abatacept off-label בילדים עם טרשת מקומית. Abatacept היא תרופה המפריעה להפעלת תאי T הנחשבים למלא תפקיד מרכזי בהפעלת דלקת כחלק מהתגובה החיסונית של הגוף. מחקרים באירופה הראו כי הוא יעיל בקרב מבוגרים הסובלים מטרשת מקומית, אך לעתים רחוקות נעשה בו שימוש בילדים עם המצב.

Kalampokis שימש כמחבר הראשי של א נייר ציוני שפורסם לאחרונה בכתב העת ימי עיון בדלקת פרקים וארומטיזם עם עמיתיה, איימי סמידט, פרופסור ויו"ר במחלקה לדרמטולוגיה, ובלינה יי, DO, תושבת המחלקה לרפואת ילדים, המתארת ​​את השימוש המוצלח ב- abatacept בשמונה חולי UNM צעירים, כולל ארמני.

"זהו המאמר הראשון שפורסם על abatacept כטיפול בסקלרודרמה מקומית אצל ילדים בעולם, והראשון על ילדים או מבוגרים בארצות הברית", אומר קלמפוקיס.

ל- Abatacept, שזכתה בעבר באישור ה- FDA לטיפול בדלקת מפרקים לנוער, יש פרופיל בטיחותי טוב, הוא אומר. בילדים עם סקלרודרמה מקומית, היא מריחה את הדלקת הפוגעת בעור. "ברגע שאתה מוציא את התגובה הדלקתית עם סטרואידים בשלב מוקדם של הטיפול, האתגר הוא בעצם להשאיר אותו למטה כך שהוא לעולם לא יחזור", הוא אומר.

Kalampokis החל לרשום abatacept לחולי סקלרודרמה שהופנו אליו על ידי רופאי עור. "הם בעצם נכשלו בכל הטיפולים האחרים", הוא אומר. "השתמשתי בו בכמה מטופלים שנכשלו בטיפולים קודמים וראו תוצאות טובות, ואז התחלתי להשתמש בו בחולים חדשים".

יו"ר דרמטולוגיה איימי סמידט אומרת כי סקלרודרמה מקומית היא לעתים קרובות הפרעה מאתגרת מאוד, וחולים רואים לעתים קרובות רופאי עור וראומטולוגים.

"רופאי עור נלמדים להשתמש בתרופות אימונומודולטוריות נבחרות, אך עבור מטופלים רבים זה פשוט לא מספיק ", היא אומרת." מחקר זה הוא באמת ציון דרך בכך שהוא ישתף את הניסיון שלנו ב- UNM בהצלחה בטיפול בילדים עם סקלרודרמה בבטחה ורומן זה. בדרך, וככל הנראה יעזור לילדים הסובלים מהפרעה נדירה זו ברחבי הארץ ".

המחקר היה סקירה רטרוספקטיבית של טיפולים הניתנים כחלק מטיפול קבוע במרפאת הראומטולוגיה לילדים של UNM. Kalampokis מדגיש כי יהיה צורך במחקרים נוספים על מנת להעריך באופן מלא את הפוטנציאל הטיפולי של abatacept בסקלרודרמה מקומית.

כאשר קלמפוקיס ראתה את ארמאני סאנצ'ס במרץ 2018, הסקלרודרמה שלה התפשטה לחלקים אחרים של גופה.

הצטלקות מהמחלה הגיעה למצב שבו לא יכלה לעשות אגרוף, לגעת בכתפה או למתוח את זרועה. Kalampokis התחיל אותה בחליטות חודשיות של abatacept, כמו גם בתרופה אימונומודולטורית בשם mycophenolate וחליטות של סטרואידים.

ארמני הגיבה למשטר באופן מיידי, מספרת אמה.

"מהיום הראשון שקיבלה את התרופה, גוון העור שלה השתנה", אומרת אלמה. נגעי העור שלה הפסיקו להתקדם, ובעזרת פיזיותרפיה היא זכתה לטווח תנועה גדול יותר בפרק כף היד השמאלית ובמרפק.

אלמה מזכה את קלמפוקיס בכך שהיא הפכה את חייה של בתה ותמסרה את ממצאיו ביעילות.

"אני כל כך אסירת תודה שמצאנו אותו", היא אומרת. "הוא לקח כל שאלה שהייתי צריך לענות עליה. הוא עדיין עושה את זה עד היום".

קטגוריות: בריאות, חדשות אתה יכול להשתמש, מחקר, בית הספר לרפואה, סיפורים מובילים